Brasil inicia estudo inédito de terapia gênica para crianças com AME
Com início histórico do estudo clínico de fase 1, o Brasil será referência na medicina de precisão na América Latina. O medicamento pode ampliar a qualidade e expectativa de vida dos pacientes
O Brasil iniciou o primeiro estudo clínico com terapia gênica para tratar crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O anúncio foi feito nesta quinta-feira, 26 de fevereiro, pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira. O governo federal investirá R$ 122 milhões na estrutura produtiva de plasmídeos e vetores virais, insumos usados na fabricação de terapias avançadas para doenças raras.
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A primeira infusão do medicamento experimental, denominado GB221, foi realizada em janeiro, após autorização da Anvisa. O estudo está na fase 1, que avalia segurança e tolerabilidade, e na fase 2, que analisa a eficácia. A participação de novos pacientes ocorrerá de forma gradual.
Podem participar crianças sintomáticas com até 12 meses de idade, com diagnóstico genético confirmado e mutações no gene SMN1. Também são elegíveis bebês pré-sintomáticos com risco para AME Tipo 1, conforme critérios clínicos e genéticos definidos no protocolo.
A terapia é desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio) e terá transferência de tecnologia para Bio-Manguinhos/Fiocruz, que passará a atuar no desenvolvimento nacional de terapias gênicas. A iniciativa também abre caminho para pesquisas voltadas a outras doenças raras.
Caso os resultados sejam positivos e haja autorização regulatória, a tecnologia poderá ser avaliada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) para eventual oferta na rede pública.
A AME é uma doença genética rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e compromete a produção da proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores, levando à perda progressiva da força muscular.
O Ministério da Saúde informou ainda que investe R$ 214 milhões em pesquisas para doenças raras, incluindo desenvolvimento de medicamentos e tecnologias diagnósticas. Outras iniciativas envolvem parcerias produtivas que somam R$ 2 bilhões para ampliar a fabricação nacional de medicamentos estratégicos e reduzir a dependência externa.
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Por Erika Mavignier - Assessora de Comunicação